發(fā)布日期：2018-04-19
在監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)DNA剪接治療后，歐洲也將開展人類基因改造試驗(yàn)。
CRISPR生物科技公司的科學(xué)家們希望對(duì)一種破壞性的血液疾病（β地中海貧血）采用新型療法。
中國是率先使用CRISPR旨在治愈β地中海貧血的國家，同樣是這種疾病，如今，歐洲也將邁出試驗(yàn)性的第一步?！禢ature》頭條：包括中國學(xué)者在內(nèi)的研究組利用CRISPR成功實(shí)現(xiàn)人體胚胎編輯
課題組長倫敦Francis Crick 研究所的Robin Lovell-Badge教授表示：“有朝一日，當(dāng)我們回顧今天，這將是基因療法的一個(gè)嶄新開始。”
血紅蛋白（haemoglobin）攜帶著身體所需的氧氣，如果細(xì)胞得不到充足氧氣，有這種缺陷的患者就會(huì)產(chǎn)生骨頭畸形、貧血、生長緩慢、疲勞和呼吸急促等癥狀。科學(xué)家們希望借助Cas9酶砍掉突變基因，恢復(fù)正常血紅蛋白水平。
研究人員已經(jīng)廣泛地試驗(yàn)了該系統(tǒng)的切割效力，期盼著有朝一日該療法也將適用于人類。科學(xué)家們計(jì)劃先從人體內(nèi)提取干細(xì)胞，讓它們?cè)趯?shí)驗(yàn)室中生長，然后增加胎兒血紅蛋白產(chǎn)量，這些蛋白質(zhì)雖然可以替代成人血紅蛋白，通常情況下，在人類進(jìn)入成年后胎兒血紅蛋白生產(chǎn)就會(huì)受到抑制。
當(dāng)抑制胎兒血紅蛋白的基因被移除后，患者骨髓就能再次生產(chǎn)高水平的血紅蛋白。
肯特大學(xué)遺傳學(xué)教授Darren Griffth接受星期日電報(bào)（Sunday Telegraph）記者采訪時(shí)說：“我所看到的一切都表明這種方法非常安全和有效，我認(rèn)為（試驗(yàn)）結(jié)果將是積極的。”
美國賓夕法尼亞大學(xué)已經(jīng)開始招募利用CRISPR進(jìn)行治療試驗(yàn)的癌癥患者。
來源：生物通
